7 avqustda Milli Tibbi Məhsullar Administrasiyasının (NMPA) Dərman Qiymətləndirmə Mərkəzi (CDE), residivləşən/davamlı T-hüceyrə kəskin limfoblastik lösemi/limfoması (r/r T-ALL/LBL) olan yetkin xəstələrin müalicəsi üçün nəzərdə tutulmuş terapiya təyinatına PA3-17 inyeksiyasının daxil edilməsi təklif olunduğunu elan etdi.
Hazırda Çində xəstələr axtaran yeni xərçəng əleyhinə texnologiyaların bir çox klinik sınaqları davam edir. Yeni dərmanlar və texnologiyalarla bağlı məsləhət almaq üçün Pekin Cənub Regional Onkologiya Xəstəxanasının Beynəlxalq şöbəsi ilə əlaqə saxlaya bilərsiniz.
Telefon nömrəsi：4008803716
WeChat ID-si: 17801183037
E-poçt:myimmnet@163.com
Residivləşmiş/davamlı T-limfoblastik lösemi/limfoması (r/r T-ALL/LBL) olan xəstələr klinik olaraq xəstəliyin sürətli irəliləməsi, zəif proqnoz və terapevtik seçimlərin olmaması ilə özünü göstərir. Hal-hazırda, ən azı iki kimyaterapiya rejiminə cavab verməyən və ya müalicədən sonra residivləşən T-ALL/LBL xəstələrinin müalicəsi üçün 2005-ci ildə FDA tərəfindən yalnız Nailabine təsdiqlənmişdir, ORR 31% və CR 23% təşkil etmişdir. Buna görə də, digər effektiv üsulların hazırlanmasına təcili ehtiyac var. Normal T və NK hüceyrələrində ifadə olunması və digər toxuma hüceyrələrində ifadə edilməməsi ilə yanaşı, CD7 T-ALL/LBL hüceyrələrində yüksək dərəcədə ifadə olunur. Buna görə də, CD7 T-ALL/LBL üçün CAR-T terapiyasının inkişafı üçün potensial hədəf hesab olunur. Lakin çətinlik T hüceyrələrində CD7 ifadəsinin yaratdığı fratrisiddən qaçınmaqdır. Tədqiqatçılar, CD7 nano antikorlarına əsaslanan və PA3-17 inyeksiyası adlanan CAR-T hüceyrə inyeksiyasını hazırladılar. Bu inyeksiya, CD7 molekulunun T hüceyrələrinin səthində ifadəsini anti-CD7 protein ifadə blokeri (PEBL) vasitəsilə bloklayaraq həyata keçirilir.
Residivləşən/davamlı T-hüceyrəli kəskin limfoblastik leykemiya/limfoma (R/R T-ALL/LBL) müalicəsi üçün PA3-17 inyeksiyasının I mərhələ klinik sınağından uzunmüddətli müşahidə məlumatları beynəlxalq nüfuzlu EHA 2025 akademik konfransında təqdim edildi.
19 fevral 2025-ci il tarixinə olan məlumata görə, cəmi 13 xəstə qeydiyyatdan keçib (1, 2, 3 doza qrupunda 3 xəstə, RP2D qrupunda 4 xəstə), hamısı PA3-17 inyeksiyasının tək bir infuziyasını alıb və 28 günlük doza məhdudlaşdırıcı toksiklik (DLT) qiymətləndirməsini tamamlayıb. RP2D, bu dozadan sonra farmakokinetika, təhlükəsizlik və effektivliyə əsasən 2×10⁶ CAR-T/kq olaraq müəyyən edilib. DLT baş verməyib və maksimum tolere edilən doza (MTD) əldə edilməyib. Sitokin buraxılış sindromu (CRS) halları 84,6% (G3:23,1%, G4 yoxdur), immun effektor hüceyrə ilə əlaqəli neyrotoksiklik sindromu (ICANS) isə G1-2 (15,4%) ilə məhdudlaşıb. Effektivlik məlumatları göstərdi ki, ən yaxşı obyektiv cavab nisbəti (ORR) 84,6% (11/13) və 76,9% (10/13) tam remissiya/tam remissiyaya, natamam sayım bərpası (CR/CRi) ilə nail olub. Diqqətəlayiq haldır ki, 69,2% (9/13, 8 xəstə CR) 3 ayda cavabı saxlayıb, 50,0% (4/8) isə sonrakı kök hüceyrə transplantasiyası (SCT) olmadan infuziyadan 15 ay sonra CR-ni saxlayıb və onlardan ikisində 21 ayda aşkar edilə bilən CAR-T hüceyrələri qalıb. Xüsusilə, ağır şəkildə əvvəlcədən müalicə alan bir xəstə [əvvəlki Hematopoetik Kök Hüceyrə Transplantasiyası (HSCT), böyük xəstəlik ＞7 sm] 28-ci günə qədər CR-yə, 6 ayda isə ikinci HSCT-yə nail olub.
PA3-17 inyeksiyası ağır şəkildə əvvəlcədən müalicə olunmuş r/r T-ALL/LBL xəstələrində yaxşı tolerantlıq, dərin və davamlı klinik aktivlik nümayiş etdirdi, CR xəstələrinin 50%-i 1 il ərzində sağ qalma və/və ya proqressivləşmədən azad qaldı.
Hazırda Çində xəstələr axtaran yeni xərçəng əleyhinə texnologiyaların bir çox klinik sınaqları davam edir. Yeni dərmanlar və texnologiyalarla bağlı məsləhət almaq üçün Pekin Cənub Regional Onkologiya Xəstəxanasının Beynəlxalq şöbəsi ilə əlaqə saxlaya bilərsiniz.
Telefon nömrəsi：4008803716
WeChat ID-si: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Yayımlanma vaxtı: 13 Avqust 2025