11 oktyabrda2024-cü ildə Çinin Milli Tibbi Məhsul Administrasiyası (NMPA) Tədqiqat üçün Yeni Dərman (IND) müraciətini təsdiqləyibSistemik lupus eritematozunun (SLE – ITP) immun trombositopeniyasını müalicə etmək üçün istifadə edilən CD19 hədəfli autolojik ximerik antigen reseptoru (CAR)-T hüceyrə terapiyası olan Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 inyeksiyası). Bu, Çində autoimmun xəstəliklər üçün təsdiqlənmiş ilk Inaticabtagene Autoleucel dərmanıdır.
Inaticabtagene Autoleucel, unikal CD19 scFv（HI19a） və qabaqcıl istehsal prosesləri ilə xarakterizə olunan CD19 CAR-T hüceyrə terapiyası məhsuludur. Inaticabtagene Autoleucel, Çində yerli olaraq yetişdirilən ilk patentləşdirilmiş CD19 hədəfli CAR-T məhsulu və Çində B-ALL üçün ilk kommersiyalaşdırılmış CAR-T hüceyrə terapiyası məhsuludur. Inaticabtagene Autoleucel, yetkinlərdə r/r B-ALL, r/r DLBCL, uşaq və yeniyetmələrdə r/r B-ALL və müxtəlif autoimmun xəstəliklər daxil olmaqla bir neçə göstəriş üçün tətbiqini genişləndirir. Residivləşmiş və ya Refrakter Böyük B-Hüceyrəli Limfomanın müalicəsi üçün Yeni Dərman Tətbiqi (NDA) NMPA tərəfindən 2024-cü ilin sentyabr ayında qəbul edilmişdir.
SLE, adətən çoxsaylı orqan zədələnməsinə səbəb olan sistemik bir autoimmun xəstəlikdir. Anormal B hüceyrələri və autoantikor SLE patogenezində mühüm rol oynayır. SLE, həddindən artıq trombosit məhvinə, yəni SLE-ITP-yə səbəb ola bilər. SLE-ITP, Çinli SLE xəstələrinin təxminən 16%-də baş verir, SLE-ITP xəstələrinin əksəriyyəti steroidlərə, immunoinhibitorlara və bioloji dərmanlara çox zəif reaksiya verir və tez-tez ciddi orqan qanaması riski ilə üzləşir, halbuki onların uzunmüddətli sağ qalma müddəti olduqca aşağıdır.
Bu ilin iyul ayında nüfuzlu "The New England Journal of Medicine" jurnalı...Pekin Birlik Tibb Kolleci Xəstəxanasının Revmatologiya şöbəsindən professor Zeng Xiaofeng və professor Li Mengtao, eləcə də Hematologiya şöbəsindən professor Zhou Daobin tərəfindən birgə yazılmış “SLE-nin refrakter immun trombositopeniyasında anti-CD19 CAR T hüceyrələri” adlı tədqiqat dərc edilib. Tədqiqatda SLE-ITP-nin müalicəsində Inaticabtagene Autoleucel-in uzunmüddətli effektivliyi və təhlükəsizliyi nümayiş etdirilib və CAR-T hüceyrə terapiyasının böyük potensialı vurğulanıb.
38 yaşlı bir qadına 2014-cü ildə SLE diaqnozu qoyulmuş və geri dönən proteinuriya, artrit və davamlı trombositopeniya ilə müraciət etmişdir. Yüksək dozada qlükokortikoidlər (metilprednizolon pulsları), hidroksixloroxin, venadaxili immun qlobulin, takrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituksimab, danazol, eltrombopaq və rekombinant insan trombopoetini ilə əvvəlki müalicələr trombositopeniyanı azaltmamışdır. Trombosit sayı kub millimetr üçün 10.000-20.000 səviyyəsində saxlanılmış və nəticədə 2023-cü ilin iyul ayında kub millimetr üçün 10.000-dən aşağı düşmüşdür.
Həmin vaxt o, ətraflarında purpura və ekximozlar, ağız boşluğunda qan blisterləri və diş ətində qanaxma ilə müraciət etmişdi. Sümük iliyi yaxmasında aktiv mieloproliferasiya və meqakaryosit yetişməsinin pozulması müşahidə olunmuşdu. CAR T-hüceyrə infuziyasından əvvəlki ay ərzində yalnız aşağı dozada prednizon (gündə 5 mq) və hidroksixloroxin (gündə 0,2 q) qəbul edilmişdir. İnati-sel istehsal etmək üçün autoloji təzə leykaferez istifadə edilmişdir. CAR T-hüceyrə terapiyasından əvvəl xəstəyə −5, −4 və −3-cü günlərdə gündə fludarabin (bədən səthinin kvadrat metri üçün 25 mq dozada) və −5 və −4-cü günlərdə siklofosfamid (kvadrat metri üçün 250 mq dozada) ilə limfodeplating kimyaterapiyası verildikdən sonra bədən çəkisinin hər kiloqramına cəmi 500.000 CD19 CAR T hüceyrəsi tətbiq edilmişdir.
İnaticabtagene Autoleucel inyeksiyasından sonra xəstənin trombosit sayı artmağa davam etdi və klinik olaraq tam cavab əldə edildi, qlükokortikoidlər və bütün immunosupressiv dərmanlar dayandırıldı. Hazırda xəstə əsasən normal həyata qayıdıb.
Hazırda Çində bir çox başqa CAR-T klinik sınaqları aparılır və onlar xəstələr axtarırlar. Yeni dərmanlar və texnologiyalarla bağlı məsləhət almaq üçün Pekin Cənub Regionu Onkologiya Xəstəxanasının Beynəlxalq şöbəsi ilə əlaqə saxlaya bilərsiniz.
Telefon nömrəsi：4008803716
Email：myimmnet@163.com
İSTİNADLAR
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Yazı vaxtı: 08 Noyabr 2024